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#Neues aus der Industrie
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Die Revolution der Gen-Editierung ist bereits da
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Seit der Entdeckung der Struktur der DNA in den 1950er Jahren träumen Wissenschaftler davon, den Code des Lebens neu zu schreiben. Was wäre, wenn wir genetische Mutationen, die Krankheiten verursachen, korrigieren könnten, um die menschliche Gesundheit radikal zu verbessern?
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CRISPR-Cas9 ist ein revolutionäres, einmaliges Werkzeug, das das wahre Potenzial bietet, schnell und effizient das zu erreichen, was früher für unmöglich gehalten wurde.
Seit 2012 wird die Technologie schnell eingeführt und verändert die Grundlagenforschung, die Medikamentenentwicklung, die Diagnostik und die Landwirtschaft. In den letzten sieben Jahren wurden über 15.000 Arbeiten mit dem Begriff CRISPR veröffentlicht und Hunderte von verschiedenen Organismen bearbeitet. CRISPR ist zu einem Mainstream-Thema geworden, zu einem Futter für Hollywood-Drehbuchautoren und dem weltweit eingesetzten Standard-Tool für die Genombearbeitung. Wenn wir in ein neues Jahrzehnt eintreten, ist klar, dass CRISPR-basierte Anwendungen uns helfen werden, gesellschaftliche Herausforderungen wie Krankheiten, Lebensmittelproduktion und ökologische Nachhaltigkeit anzugehen.
Ich erhalte täglich E-Mails von Menschen, die an lähmenden genetischen Krankheiten leiden und fragen, wie und vor allem, wann CRISPR das reparieren kann, was in ihrer DNA fest verdrahtet ist und oft in ihrer Familie läuft. Für viele Krankheiten, wie Huntington's und Tay-Sachs, kennen wir das Gen, das die Krankheit verursacht, waren aber bisher machtlos, sie zu verändern. Aber jetzt, dank der CRISPR-Revolution, können wir das Paradigma komplett ändern. Die Sichelzellenforschung am Innovative Genomics Institute, wo ich Geschäftsführer bin, und anderswo zeigt, dass wir die Mutation, die die Krankheit verursacht, proaktiv mildern oder korrigieren können. Die Gen-Editierung von Behandlungen für diese und andere Krankheiten beginnt oder wird bald in die klinische Erprobung gehen. Die Revolution der Gen-Editierung hat zu einer schnell wachsenden CRISPR-Wirtschaft geführt, und im Laufe des nächsten Jahrzehnts wird die Technologie wahrscheinlich zu konkreten und potenziell weitreichenden Behandlungen und sogar zur Heilung genetischer Krankheiten führen.
Bei allem, was CRISPR verspricht, ist die Sicherstellung einer verantwortungsvollen Nutzung eine ständige Herausforderung. Vor fast einem Jahr schockierte der Wissenschaftler He Jiankui die Welt, als er enthüllte, dass er die Embryonen von Zwillingsmädchen bearbeitet hatte. Es war ein medizinisch unnötiges Experiment, das den globalen Konsens, dass CRISPR derzeit nicht in der klinischen Human-Germline-Bearbeitung eingesetzt werden sollte, radikal brach, das heißt, genetische Veränderungen vorzunehmen, die an zukünftige Generationen weitergegeben werden können. Die wissenschaftliche Gemeinschaft reagierte darauf mit verstärkten Anstrengungen, um strengere Sicherheitsvorkehrungen zu treffen, einen bewussteren Ansatz zu fördern und die öffentliche Diskussion über verantwortungsvolle Nutzung zu vertiefen. Die Weltgesundheitsorganisation drängt nun die staatlichen Regulierungsbehörden zum Handeln. Wir brauchen Einhaltung, nicht ein Moratorium, denn erstere lädt zum Gespräch ein, was entscheidend ist, da das Interesse an der Bearbeitung der menschlichen Keimbahn nicht nachlässt.
Während der Teenagerzeit von CRISPR werden wir versuchen, die Arten von Bearbeitungen zu erweitern, die wir vornehmen können, uns auf die sichere und effektive Bereitstellung von CRISPR-Genom-Engineering-Tools zu konzentrieren, die erste Welle von Zulassungen der Food and Drug Administration zu durchlaufen und unsere Suche nach einem natürlich vorkommenden Weg zur Feinabstimmung von CRISPR-basierter Bearbeitung zur Verbesserung der Genauigkeit zu intensivieren.