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Neue Technik ermöglicht sichererer Gen-redigierender Therapie

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Wissenschaftler von der Universität von Texas bei Austin unternahmen einen wichtigen Schritt in Richtung zu den sichereren Gen-redigierenden Heilungen für lebensbedrohende Störungen, von Krebs zu HIV zum Chorea Huntington, indem sie eine Technik entwickelten, die das Redigieren von Fehlern beschmutzen kann ein populäres bekanntes Werkzeug, als CRISPR zum Genom einer Einzelperson macht. Die Forschung erscheint heute in der Zeitschrift Zelle.

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Wissenschaftler benutzen bereits das Gen-redigierende Werkzeug, das CRISPR, um den genetischen Code fast jedes möglichen Organismus zu redigieren genannt wird. das CRISPR-ansässige Genredigieren hat eine enorme Auswirkung auf menschliche Gesundheit. Mehr als Dutzend klinische Studien, die CRISPR auf menschlichen Zellen einsetzen, sind angeblich bereits laufend, aber die Annäherung ist unvollständig. In der Theorie sollte das Gen-Redigieren ganz wie das Reparieren eines wiederkehrenden Typo in einem Dokument mit einer Selbst-korrekten Eigenschaft, aber CRISPR-Molekülproteine arbeiten, die Gene-manchmal finden und redigieren, die falschen Gene anzuvisieren und eher wie eine Selbst-korrekte Eigenschaft fungieren, die richtig buchstabierte Wörter zu Typos macht. Das Redigieren des falschen Gens konnte neue Probleme schaffen, wie Veranlassung von gesunden Zellen, krebsartig zu werden.

Das Team UT Austin entwickelte eine Weise, ein CRISPR-Molekül über dem gesamten Genom einer Person schnell zu prüfen, um andere DNA-Segmente vorauszusehen, die es möglicherweise auf außer sein Ziel einwirkte. Diese neue Methode, sagen sie, stellen einen bedeutenden Schritt in Richtung zu helfenden Doktoren, Gentherapien zu den einzelnen Patienten herzustellen dar und stellen Sicherheit und Wirksamkeit sicher.

„Sie und ich unterscheiden uns in ungefähr 1 Million Stellen in unserem genetischen Code,“ sagt Ilya Finkelstein, einen Assistenzprofessor in der Abteilung von molekularen Biowissenschaften an UT Austin und den Projektleiter des Projektes. „Deswegen ist genetische Vielfalt, menschliches Genredigieren immer eine maßgeschneiderte Therapie.“

Die Forscher wählten einen DIY-Ansatz zum Entwickeln der Ausrüstung und der Software für ihre Technik, unter Verwendung der vorhandenen Labortechnik, um CHAMPION oder Chip Hybridized Affinity Mapping Platform zu entwickeln. Das Herz des Tests ist ein Standardgenom der nächsten Generation, das den Chip der Reihe nach ordnet, der in der Forschung und in der Medizin bereits weitverbreitet ist. Zwei andere Schlüsselelemententwürfe für einen 3-D Druckberg, der den Chip unter einem Mikroskop und einer Software das Team sich entwickelt für das Analysieren hält, Ergebnis-sind offene Quelle. Infolgedessen können andere Forscher die Technik in den Experimenten leicht wiederholen, die CRISPR mit einbeziehen.

„Wenn wir CRISPR verwenden werden, um die Gesundheit der Völker zu verbessern, müssen wir uns vergewissern, dass wir Nebenschaden herabsetzen und diese Arbeit eine Weise zeigt, das zu tun,“ sagt Stephen Jones, einen Habilitationsforscher an UT Austin und einen von drei Mitführungsautoren des Papiers.

Andy Ellington, ein Professor in der Abteilung von molekularen Biowissenschaften und Vizepräsident für Forschung der angewandten Forschungslabors an UT Austin, ist ein Mitverfasser des Papiers. Er sagt, dass diese Methode auch die unvorhersehbaren Nebeneffekte von neuen Technologien veranschaulicht.

„Das Genomder reihe nach ordnen der nächsten Generation wurde erfunden, um Genome zu lesen, aber hier haben wir die Technologie auf seinem Kopf gedreht, um uns zu erlauben, zu kennzeichnen, wie CRISPR auf Genome einwirkt,“ sagen Ellington. „Erfinderische Völker wie Ilya nehmen neue Technologien und verlängern sie in neue Reiche.“

Vor der Prüfung es auf einem tatsächlichen, Genom segmentiert auf, diese Arbeit kann Forschern auch helfen vorauszusagen, welche DNA ein bestimmtes CRISPR-Molekül einwirkt sogar. Das ist, weil sie die zugrunde liegenden Regeln aufdecken, denen CRISPR-Moleküle verwenden, um ihre Ziele zu wählen. Zum Beispiel fanden sie, dass das CRISPR-Molekül, das sie prüften, genannt Cascade, lenken weniger Aufmerksamkeit auf jeden dritten Buchstaben in einer DNA-Sequenz als zu den anderen.

„So, wenn es nach dem Wort ‚Hemd“ suchte und stattdessen das Wort ‚kurz fand, ‚es wäre möglicherweise mit diesem fein,“ sagt Jones.

Das klingt nicht eingängig, aber kann wirklich nützlich sein. CRISPR stammte von einer natürlichen Verteidigung aus den Bakterien, die benutzt wurden, um gegen eindringende Viren zu schützen, die schnell entwickeln. Eine gute Verteidigung sieht durch geringfügige Änderungen im genetischen Virencode.

Ein spezifisches CRISPR-Molekül wahrscheinlich, auf das Kennen dieser Regeln führt, um zu verbessern Computermodelle für die Vorhersage, welche ist DNA-Segmente einzuwirken. Und das kann Zeit und Geld sparen, wenn es personifizierte Gentherapien entwickelt.