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Gene Therapy Lets eine französische jugendlich Dodge-Sichelzellenanämie

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Eine französische jugendlich, wer gegeben wurde, Gentherapie für Sichelzellenanämie vor über zwei Jahren hat jetzt genügende richtig Arbeitsroten blutkörperchen, zum der Effekte der Störung auszuweichen, berichten Forscher.

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Der Erst-in-dweltkasten wird in New England Journal von letzter Woche von Medizin einzeln aufgeführt.

Über 90.000 Menschen in den US, haben größtenteils Schwarze, Sichelzelle, die erste Krankheit, für die eine molekulare Ursache gefunden wurde. Weltweit sind ungefähr 275.000 Babys mit ihr jedes Jahr geboren.

„Ärgernfragen des Rennens und der Schande haben die Geschichte seiner ärztlichen Behandlung beschattet,“ einschließlich eine Zeit, als Schwarze, die das schlechte Gen tragen, um gedrängt wurden Kinder nicht zu haben, Anklagen des Genozids antreibend, schrieb Keith Wailoo der Universität von Princeton in einen unterschiedlichen Artikel in der Zeitschrift.

Die Krankheit wird durch einen einzelnen Typo im DNA-Alphabet des Gens für Hämoglobin, das Material in den roten Blutkörperchen verursacht, das Sauerstoff trägt. Wenn sie defekt ist, die Zellsichel in eine sichelförmige Form, verstopfenden kleinen in Blutgefäße und in verursachen Kämpfe von extremen Schmerz und von manchmal ernsteren Problemen wie Anschlägen und Organschaden. Sie hält viele Leute vom Spielen des Sports und vom Genießen anderer Tätigkeiten des normalen Lebens.

Eine Stammzelletransplantation von Blut-zusammengebrachten Geschwister ist eine mögliche Heilung, aber in den US, weniger, als einer in fünf Leuten einen Spender wie die haben. Schmerzkrisen werden mit Bluttransfusionen und Drogen behandelt, aber sie sind eine vorübergehende Verlegenheit. Gentherapie bietet Hoffnung von einem dauerhaften an.

Der Junge, jetzt 15, wurde am Krankenhaus Necker-Kinder in Paris im Oktober 2014 behandelt. Forscher gaben ihm ein Gen, aufgenommen durch seine BlutStammzellen, um zu helfen, das Sickling zu verhindern. Jetzt über Hälfte seiner roten Blutkörperchen haben Sie normales Hämoglobin; er hat keine Transfusion seit drei Monaten nach seiner Behandlung benötigt und weg von aller Medizin ist.

„Es ist keine Heilung aber es ist nicht von Bedeutung,“ weil die Krankheit effektiv ausgewichen, Philippe Leboulch, den die Therapie half, zu erfinden und der gefundenen Drossel sagte wird half, die in Cambridge, Massachusetts Bio ist, die Firma, die den Jungen behandelte. Die Arbeit wurde durch eine Bewilligung von der französischen Forschungsagentur der Regierung gestützt.

Drossel hat mindestens sechs andere in den US und im Frankreich behandelt. Volle Ergebnisse sind nicht gemeldet worden, aber die Gentherapie hat nicht genommen, in einigen von ihnen auch zu halten, wie sie im französischen jugendlich tat. Forscher denken, dass sie warum wissen und Methoden justieren, um zu versuchen, besser zu tun.

Zwei andere Gentherapiestudien für Sichelzelle sind in den US - am Krankenhaus University of California-, Los Angeles- und Cincinnati-Kinder laufend - und andere ist im Begriff, am Krankenhaus Harvard- und Boston-Kinder unter Verwendung der ein wenig unterschiedlichen Annäherung zu beginnen.

„Diese Arbeit gibt beträchtliches Versprechen“ für eine Lösung zu einem sehr allgemeinen Problem, sagte Dr. Stuart Orkin, ein Krankenhausarzt Boston-Kinder, der ein Erfinder auf einem Patent ist, das auf dem Genredigieren bezogen wird.

„Die Ergebnisse sind bei diesem Patienten ziemlich gut,“ sagte er vom französischen jugendlich. „Er stellt dar, dass Gentherapie ist auf dem rechten Weg.“